, která klade SCID a LCA do zředěného kategorie - onemocnění, úspěšně léčit genovou terapií.. A přesto genetici a molekulární biologové jisti, tam bude více. James Wilson, který i nadále přispívat k oblasti, se izoluje 120 typy adeno-asociované viry, z nichž mnohé provádět efektivněji v některých tkáních, než jiné. Tak například, některé z těchto vektorů mají afinitu k srdeční tkáni, zatímco jiné mají afinitu k buněk v míše a mozku. Budoucí výzkum může přinést životaschopné léčby poranění páteře a pro onemocnění, jako je Parkinsonova [Zdroj: Neimark].
Výzkumníci také dělat velký pokrok s out-of-the-těla terapií. V červenci 2013 se časopis Science zveřejnil výsledky dvou studií zkoumajících použití lentivirů jsou genové terapie vektorů. Lentiviry jsou retroviry, ale jsou jedinečné ve své schopnosti přenášet geny účinně a trvale v obou dělících se a nondividing buněk. Jiné retroviry musí udělat svou genetickou voodoo na dělících se buněk. Možná ještě důležitější, lentiviry se jeví jako méně náchylné k aktivaci jiných genů souvisejících s rakovinou, když se vloží jako užitečné zatížení do DNA hostitele. Když vědci zkouší terapii lentivirálním založené na pacienty s adrenoleukodystrofie, X-spojený neurodegenerativní onemocnění, které postihuje mladé muže a metachromatické leukodystrofie, vzácná neurodegenerativní onemocnění způsobené mutacemi v jediném genu, se jim podařilo zatknout progresi obou nemocí s žádné škodlivé vedlejší účinky [zdroj: Cossins].
V budoucnu další slibné genové terapie jistě vynoří, většinou pro dědičných chorob, jako je cystická fibróza, svalové dystrofie, srpkovitá anémie a hemofilie. Dokonce i fenylketonurie může stát věcí minulosti, něco, co pravděpodobně by Charlie Gordon docela spokojený.
