Prohlédněte si článek Jak Genová terapie funguje Úvod do Jak Gene Therapy funguje
Pamatuješ si Charlie Gordon? Byl hvězdou " Růže pro Algernon " uznávaný román (a později akademie oceněný film), Daniel Keyes napsán v roce 1966.
Gordon byl 32-letý mentálně postižené muže, jehož postižení bylo možné vysledovat na neléčené případě fenylketonurie (PKU ), což je onemocnění, které je způsobeno ztrátou genu. To, že gen kóduje enzym, který metabolizuje aminokyselinu fenylalanin. Pokud se lidé s PKU jíst potraviny, které obsahují fenylalanin, sloučenina a její vedlejší produkty vybudovat v jejich krvi, a stát se jedovaté, působit poškození mozku, ztrátu pigmentace, křeče a celou řadu dalších problémů.
Ve světě fikce , Gordon nakonec překonává dědičné onemocnění tím, že podstoupí experimentální operaci zvýšit svou inteligenci. Ve skutečnosti, lidé narození s podmínkou, mají úplně jiný zážitek, ale jen proto, že dodržovat přísný low-diety, aby se zabránilo potraviny, které obsahují fenylalanin, jako je maso všeho druhu, mléčné výrobky, ořechy, fazole, tofu a umělé sladidlo aspartam.
Ideální řešení může ležet někde mezi nebezpečnými mozkových operací a přísné dietní omezení. Ve skutečnosti, ideálním řešením může být nahradit chybějící gen tak, aby lidé s PKU mohou vychutnat high-protein potraviny, stejně jako lidé bez něj. Díky pokrokům v genové terapii - přidáním nových genů do buněk osoby je nahradit chybějící nebo vadné geny - to zdánlivě nemožný sen může být brzy realitou
Genová terapie má za sebou dlouhou cestu od. temné dny roku 1990, kdy se hodně-ohlašoval léčba vedly k úmrtí několika pacientů. Vědci se naučili hodně v posledních dvou desetiletích, snad z nichž nejdůležitější je toto: terapie Gene je snadno popsat na papíře, ale mnohem těžší realizovat v lidských buňkách. Naštěstí pro nás, tyto stanovena vědci i nadále pracovat v hádance, až nakonec, genová terapie stojí chystá revoluci v moderní medicíně.
Na následujících několika stránkách, budeme trvat rychlokurz v genu terapie - jak to funguje, co to může léčit, proč je to ošidné, a pokud by to mohlo být k dispozici ve vašem místním klinice. Než jsme se dostat na genové terapie rychlé cestě, pojďme trvat několik přípravných kol přezkoumat základy funkce DNA a genové exprese
jeden gen, jeden protein:. Základy genové terapie
Jak pracovat s touto lékařské ošetření vyžaduje pracovní znalost genů. Dobrou
[1] 