Out-of-těla Gene Therapy
Myšlenka genové terapie byla poskakování kolem mozků vědců po celá desetiletí. Ve skutečnosti to byl Edward Tatum, americký genetik, který jako první navrhl, že genetické choroby mohou být vyléčen s " genetické inženýrství " v roce 1966. Ten stejný rok, další americký, Joshua Lederberg, vlastně nastínil detaily " virogenic terapii " V článku publikovaném v The American naturalista. Četní výzkumníci poté pracoval pilně přesunout genové terapie od konceptu k realitě. V roce 1972, biochemik Paul Berg přišel na to, jak se odstřihnout se část lidské DNA a vložte ji do genomu viru, který se pak používá k infekci bakteriální buňky. Nakonec se mu podařilo dostat bakterie produkovat lidský inzulín. O deset let později, Ronald M. Evans vložen gen pro růst krysa hormonu do retroviru a následně převedeny tento gen do myší buňky.
Všechny tyto snahy půdu pro genové terapie-revoluce. První genové terapie zkušební schválen Food and Drug Administration se konal v roce 1990. Zkušební zaměřila na pacienty s těžkou kombinovanou imunodeficiencí (SCID), také známý jako " bubble boy " Onemocnění po David Vetter, který žil ve sterilním prostředí plastového bubliny až do své smrti v roce 1984 ve věku 12.
výzkumné pracovníky v této studii použité, co je známo jako out-of-body genové terapie. Za prvé, sklizené dřeň od pacienta tím, že vloží speciální jehlou přes kůži a do kyčelní kosti. Pak, v laboratoři, že vystaveny kmenové buňky z kostní dřeně do retrovirů, jejichž RNA byl upraven, aby obsahoval gen spojený s SCID. Retroviry infikovaných kmenové buňky a vložila funkční gen do hostitelského chromozomu. Další vědci se vložený kmenových buněk a vstřikuje je zpět do pacientova krevního řečiště. Buňky udělal nejkratší cestou pro kostní dřeň, a, stejně jako všechny dobré kmenových buněk, zrál do různých typů buněk, včetně zdravé T buněk s funkční kopie potřebnou genu. Použití této techniky, desítky dětí s SCID byly zcela vyléčen. Ale to není jediná nemoc - nebo přístup - na playlist genetiků [Zdroj: Nienhuis]
In-the-tělo Gene Therapy
Druhý obyčejný způsob, jak spravovat genové terapie je aplikovat. gen nesoucí virus přímo do regionu, který má defektní buňky. James Wilson, profesor patologie a laboratorní medicíny na University of Pennsylvania, propagoval tento takzvaný " in-the-tělo " genová terapie v roce 1990. Použil adeno
