Vzhledem k těmto otázkám, americký Úřad pro potraviny a léčiva (FDA) reguluje veškeré přípravky pro genovou terapii v Spojené státy prostřednictvím svého centra pro Biologics hodnocení a výzkum, nebo CBER. Centrum také poskytuje proaktivní vědecké a regulační poradenství v lékařském výzkumu a výrobci mají zájem o rozvoj produktů, Human Gene Therapy. Vyšetřovatelé mohou také obrátit na National Institutes of Health o vedení a pokyny při provádění klinických studií s genovou terapií.
K dnešnímu dni, centrum dosud schválen žádný Human Gene Therapy výrobek za účelem prodeje, ačkoli několik probíhajících studií produkují slibné výsledky. Až příště se podíváme na několik nedávných úspěších v tom, co mnozí věří, že je druhá revoluce genové terapie.
Chorobami léčení genové terapie
V návaznosti Jesse Gelsinger smrti, FDA zakázal James Wilson z provádění experimentů genové terapie pomocí lidských subjektů. Jiní výzkumníci, nicméně, neměl fungovat za stejných omezení.
V roce 2007, Jean Bennett, molekulární genetik a lékař na University of Pennsylvania School of Medicine, a její manžel, Albert Maguire, sítnice chirurg u dětské nemocnice ve Filadelfii, začal klinické studie ke studiu genové terapie, léčbu vzácnou formou slepoty známý jako Leber vrozených amaurózou (LCA). Mutace v genu známého jako RPE65 vede k deficitu v proteinu, který je zásadní pro normální funkci sítnice. Lidé, kteří nemají tuto bílkovinu trpí progresivní ztrátu zraku, dokud nebudou ztrácet ze zřetele, zpravidla do věku 40
Bennett a Maguire vložili gen RPE65 do adeno-asociované viry, laskavější, jemnější verze adenoviru , Ty pak vstřikuje vložený virus v nízkých dávkách do sítnice tří pacientů. Viry nakažený sítnicové buňky, které začaly chrlit na RPE65 protein. Lo a hle, vize všech tří předmětů zlepšila, a žádné ošklivé vedlejší účinky - včetně nebezpečných imunitních reakcí - byly hlášeny. Tým se rozhodl vyzkoušet větší testované populace se silnější dávkou viru. Šest více pacientů LCA obdržel genovou te
