V roce 1999, vedl fázi I pro klinické testování k testování terapie založené na adenoviru pro léčbu vzácnou genetickou poruchou s názvem ornitin-karbamoyltransferázy (OTC) nedostatek. OTC je enzym, který pomáhá přestávku tělo dolů přebytku dusíku. Bez ní, hladiny amoniaku zvyšuje, dokud se mozek stane otráven. Jeden gen na chromozomu X kódy pro enzym, takže je ideálním kandidátem pro experimentální terapii. Wilson vložen gen OTC do oslabených adenovirových částic a pak se vstřikuje ty do jater 18 pacientů [Zdroj: Neimark].
Myšlenka byla jednoduchá: Virus by infikovat buňky jater, který by pak pokračovat do replikovat gen OTC a začít výrobu enzymu. Bohužel, jeden z pacientů, 18-letá Jesse Gelsinger, zemřel jen tři dny poté, co získal injekci inženýrství viru. Vědci teď si myslí, že Gelsinger tělo namontovat masivní imunitní odpověď, což vede k rozsáhlé selhání orgánů. To je jen jeden z rizik genové terapie, jak uvidíme na další straně.
Gene Therapy Bezpečnostní
Jesse Gelsinger smrt šokoval veřejnost, a to poslal nárazové vlny přes vědeckou komunitou, příliš , Genetici přišel do bolestné poznání, že genová terapie, a zároveň snadno diagramu na papíře, přišel naloženo s problémy a úskalí. A nezáleželo na tom, jak problém vyřešili. - Oba vstupy a out-of-the těla přístupy přišel s vlastní rizika
Pro in-the-těla genovou terapii, největším problémem je imunitní systém pacienta. Zobrazení Tělo adenovirové částice, a to i těch, kteří vykonávají lidského genu, jako cizí předměty. Když vstoupí hostitelské buňky, hostitel odpoví montáž protiútok zbavit útočníků. To je to, co se stalo s Jesse Gelsinger. Jeho imunitní systém si neuvědomil, viry se snaží být užitečný, a to zahájila intenzivní útok, zavírat jeho orgány v procesu. V současné době, vědci by mohla poskytnout Gelsinger nižší dávky terapie nebo předem upravit ho imunosupresiv. Další možností, která jsou zkoumána zahrnuje " nahá " DNA, která se týká molekuly nukleové kyseliny, zbavený jeho virového nosiče.
Out-of-the-těla terapie jsou na nich závislé retrovirů mají své vlastní problémy. Pamatujte si, že retroviry steh jejich DNA do hostitelského chromozomu, což je
