Od roku 1990, genové terapie se používá experimentálně k léčbě mnoha poruch, včetně cystická fibróza, vysoké hladiny cholesterolu v krvi, rakovina a AIDS. Použití genové terapie k léčbě pacientů, přináší řadu problémů. Jedním z problémů je, že je obtížné, aby vložení genetického materiálu do buněk, dostatečně pro dosažení požadovaného účinku. Dalším problémem je, že imunitní systém pacienta někdy ničí geneticky změněných buněk.
Po smrti genové terapie předmětu výzkumu v roce 1999, a zjištění, že někteří vědci porušili federální pokyny tím, že hlášení nežádoucích účinků, federální ministři zdravotnictví zavedl bližší sledování soudních procesů Human Gene Therapy.
